miércoles, 8 de febrero de 2017

Una nueva terapia genética restaura la audición

¿Imaginas pasar de no poder oír absolutamente nada a oír susurros? Esto es lo que ha conseguido un equipo de investigadores del Children's Hospital de Boston (EE. UU. ) mediante un vector de terapia génica desarrollada por Massachusetts Eye and Earen un experimento con ratones.

El modelo animal empleado en el experimento fueron ratones que reproducían el síndrome de Usher, una enfermedad hereditaria que causa sordera o hipoacusia desde el nacimiento, y deterioro o pérdida de la visión.

Los científicos demostraron hace varios años que la terapia génica -en la que se sustituyen los genes deficientes por genes sanos- sería capaz de devolver la audición levemente. Ahora, han conseguido mejorar la terapia hasta conseguir que los ratones pudiesen escuchar por debajo de los 25 decibelios, lo que podríamos extrapolar a casi un susurro.

Tras mejorar nuevamente la terapia génica con un nuevo vector para transportar los genes, han conseguido penetrar hasta el oído interno; esto es, los genes han sido conducidos hasta las células sensoriales del oído interno más lejanas y han logrado devolver la audición de los ratones (tratados nada más nacer), así como mejorar otros síntomas del síndrome de Usher como los problemas vestibulares y de equilibrio.

"Esta estrategia es la más eficaz que hemos probado. Ahora tenemos un sistema que funciona bien y rescata la función auditiva y vestibular a un nivel que nunca se ha logrado antes", explica Gwenaëlle Géléoc, líder del trabajo.

El tratamiento ha funcionado únicamente en roedores recién nacidos, no en ratones con varios días de vida.

"Cualquier cosa que pudiera estabilizar o mejorar la audición nativa a una edad temprana daría un gran impulso a la capacidad de un niño para aprender y usar el lenguaje hablado", señala Margaret Kenna, especialista en pérdida auditiva genética en el Children's Hospital de Boston y también coatura del estudio.

"Este es un estudio histórico que demuestra por primera vez que al entregar la secuencia genética correcta a un gran número de células sensoriales en el oído, podemos restaurar el oído y el equilibrio a niveles casi normales", finaliza Jeffrey R. Holt, coautor del trabajo.

El estudio ha sido publicado en la revista Nature Biotechnology.



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